僵尸先生4
全國免費電話:4008-217-320  English
你現在的位置: 首頁 / 新聞中心 / 行業新聞

FDA批準諾華SMA基因療法

上周五,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮(SMA)的基因療法 Zolgensma 上市。
      作為一款備受矚目的基因療法,Zolgensma 可根本性地解決 1 型 SMA 的遺傳病因,在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進展。
      SMA 是最常見的致死性神經肌肉疾病之一,也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因,由單基因運動神經元存活基因 SMN1 缺陷引起。根據疾病的發生時間和嚴重程度,SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型,大約 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最嚴重的一種類型。
      據估計,SMA 發病率為 1/6000~1/10000,也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響,其中 90% 的患病嬰兒活不過 2 歲。
      雖然 SMA 病因明確,但一直以來現有的任何醫學手段對此都無計可施,無藥可醫。但也正因致病基因明確,近些年來基因治療技術的發展,為該類疾病帶來了希望。
      2016 年,FDA 首次批準百健(Biogen)一款治療 SMA 的基因療法 Spinraza,適用于嬰兒與成人 1 型 SMA 的治療。
      與此同時,另一家被外界稱為“謎一樣”的基因治療創業公司 AveXis,僅靠一個針對 SMA 新型基因療法的臨床 1 期試驗結果,就取得了當時高達 30 億美元的估值。
      這便是今天 Zolgensma 基因療法的前身。與 Spinraza 相比,AveXis 的 SMA 基因療法 AVXS-101 更先進、效果更好,其使用的攜帶正常 SMN 基因的病毒載體,可以穿過血腦屏障(血漿與腦細胞、腦脊液之間存在的天然屏障,以阻止有害物質由血液進入腦組織)。這意味著 AVXS-101 療法不用再通過脊髓輸注,可以通過靜脈注射給藥。(內容來自deeptechchina

僵尸先生4